在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上，美国研究人员宣布，他们用 CRISPR 技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后，两名β地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血。这是借助 CRISPR 基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。 β地中海贫血和镰状细胞疾病是由影响血红蛋白的突变引起的疾病，血红蛋白是血红细胞内携带氧气的蛋白质，症状严重的病患需要定期输血。但有些拥有致病突变的人从未表现出任何症状，因为他们在成年后仍会产生胎儿血红蛋白。 一般情况下，胎儿血红蛋白在人出生后不久就会停止产生，这为科学家和医生提供了灵感：是否可以通过促进胎儿血红蛋白的产生来治疗此类遗传疾病。 在试验中，研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞，并借助 CRISPR 技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因。化疗杀死了患者剩余的骨髓细胞，研究人员用编辑过的干细胞取代这些骨髓细胞，以确保编辑后的干细胞产生新的血细胞。 结果表明，这两名β地中海贫血患者自 15 个月前和 5 个月前接受 CRISPR 治疗以来，都不再需要输血；而镰状细胞疾病患者也在接受治疗 9 个月后不再需要输血。
