据外媒报道，剑桥大学的科学家们展示了一种新的方法，可以通过靶向导致白血病的过度活跃的酶来对抗这种疾病。如果小鼠试验的结果适用于人类，这可能是一类新的癌症药物中的第一种。 急性骨髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌，通常十分棘手。它影响到一种叫做原始粒细胞（myeloblast）的干细胞，这种细胞应该分化成叫做髓细胞(myeloid）的白细胞。但在急性骨髓性白血病患者中，髓细胞在其不成熟的状态下“冻结”，并开始在骨髓中堆积。 在最近的研究中，研究人员发现了导致这种疾病的途径之一。蛋白质的生产在细胞的DNA中进行编码，酶将其转录为RNA，并根据需要利用它来制造蛋白质。一种被称为METTL3的特殊酶被发现在急性骨髓性白血病患者中过度表达，导致了该疾病的发展和恶化。 在新研究中，剑桥大学团队发现了一种名为STM2457的分子，它可以抑制METTL3。这可能开辟了一条全新的途径，不仅可以治疗急性骨髓性白血病，还可以治疗其他从错误的酶开始的癌症。 该研究的主要作者Tony Kouzarides教授说：“蛋白质是我们身体运作所必需的，它的产生过程包括用酶将我们的DNA翻译成RNA。有时，这个过程会出现问题，对人类健康造成潜在的破坏性后果。到目前为止，还没有人将这一重要过程作为抗癌的目标。这是癌症治疗的新时代的开始。” 为了测试它，该团队在实验室里培育了来自AML患者的癌细胞，并用STM2457治疗它们。果然，该药物明显阻止了癌细胞的扩散和生长，并将它们杀死。 接下来，研究人员将这些AML患者的细胞移植到小鼠体内。也看到了类似的好处--癌细胞的扩散和生长被减缓，小鼠的寿命比对照组长。动物的骨髓和脾脏中的癌细胞数量也降低了。重要的是，没有发现任何毒副作用。 该团队表示，下一步是开发更先进的分子版本，并在人类身上进行测试。第一阶段的临床试验最早可能在明年开始。 该研究发表在《自然》杂志上。
